根据血友病的最新诊疗指南，预防性治疗是儿童血友病患者的首选治疗方法。有临床医生发现，得益于“穗岁康”在内的医疗保障，用上新方案的患者明显增加。

张先生(化名)是重症血友病患者，由于小时候没有合适的药物，他的双腿关节反复出血，造成永久损伤，无法正常弯曲。

广州市妇女儿童医疗中心儿童出凝血中心负责人，儿内科主任医师何丽雅分析，对于血友病患者来讲，最好在出生后的头3年，就开始接受治疗:“如果关节出血频繁反复，是肯定会致残的，最严重的是中枢神经出血，它会有后遗症，如果不及时治疗还会致命。”

近年来，多种治疗血友病的药物投入临床，其中VIII因子药物费用最低，普及性也最广。但对于重症血友病患者，有30%的几率会产生耐药性，而且要达到规范治疗效果，要每隔8小时打一针，最低限度也要每2天打一针。由于使用不方便，张先生通常都是准备出门或者出现症状才用药。对此，张先生坦言，这是没好处的，但会比完全不用药会好，如果是预防治疗，无论他有无感觉到出血， 他都应该先用药，这就不会出现出血的情况，对于关节和身体就不会有太大影响，这样会比较健康。

为了解决患者用药不方便的问题，新的血友病治疗指南，将非因子药物艾美赛珠单抗纳入预防治疗方案。南方医院血液科教授孙竞介绍，非因子药物的好处是半衰期特别长，半衰期达到一个月，我们可以一个月用药一次，也可以一周一次，第二给药的途径是皮下注射，不需要静脉，皮下注射就像糖尿病用药一样。更关键的是，接受非因子治疗的患者，生活可以更接近正常人的水平，一般的慢跑或者不太剧烈的运动都没问题，而且可以减轻患者的心理负担，对于预防相关的心理问题也有一定帮助。

但由于药物还未纳入医保，而且是按体重用药，治疗费用负担比较重，所以目前更多是婴幼儿患者在使用非因子药物方案。为了帮助这部分家庭减轻负担，“穗岁康”将非因子药物方案纳入报销范围，门诊报销50%，住院报销70%。

何丽雅主任查阅临床数据后表示，将新方案纳入穗岁康第一年使用药物的患儿数量，和今年对此有了一个比较大幅的提升，说明对病人用药的可及性，有一个非常好的支持和帮助。不过专家也提醒，血友病作为一种隐形遗传病，最有效的预防手段还是要做好孕前的优生优育咨询，有需要的可以进行相关的筛查，特别是自身容易出血，或者有明确的血友病家族史的人群，就要更加留意。

编辑:郑曼昕

记者:郑瀚菁

通讯员:凌伟明 周密

来源:广州广播电视台